Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το darvadstrocel, μια θεραπεία με βλαστοκύτταρα, για την αντιμετώπιση των πολύπλοκων περιεδρικών συριγγίων σε ενήλικες με μη ενεργή/ ελαφρώς ενεργή νόσο του Crohn- όταν τα συρίγγια έχουν ανεπαρκή απόκριση σε τουλάχιστον μια συμβατική ή βιολογική θεραπεία. Το darvadstrocel, που προηγουμένως ήταν γνωστό ως Cx601, αναπτύχθηκε από την βελγική εταιρεία βιοτεχνολογίας TiGenix και η άδεια κυκλοφορίας δόθηκε στην ιαπωνική Takeda.
Είναι η πρώτη θεραπεία με βλαστικά κύτταρα που αναπτύσσεται από βλαστικά κύτταρα δότη, η οποία παίρνει άδεια κυκλοφορίας στην Ευρώπη.
Η κυτταρική θεραπεία αντιπροσωπεύει εναλλακτική λύση στις πολλές χειρουργικές επεμβάσεις στις οποίες υποβάλλονται οι ασθενείς που έχουν ανεπαρκή απόκριση σε τουλάχιστον μια συμβατική ή βιολογική θεραπεία.
Πρόκειται για καινοτόμο, ελάχιστα παρεμβατική και καλά ανεκτή εναλλακτική αγωγή για αυτούς τους ασθενείς.
Η ευρωπαϊκή έγκριση ήρθε κατόπιν της θετικής γνωμοδότησης τόσο από την Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) όσο και από την Επιτροπή Ορφανών Φαρμάκων (COMP) αλλά και επιπρόσθετα από την Επιτροπή Προηγμένων Θεραπειών (CAT) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) τον Δεκέμβριο του 2017.
Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα της κλινικής δοκιμής ADMIRE-CD, φάσης ΙΙΙ, που έδειξε ότι το φάρμακο πληρούσε τον πρωταρχικό στόχο και το προφίλ ασφάλειας και αποτελεσματικότητας. Η κλινική δοκιμή έδειξε στατιστικά σημαντική ανωτερότητα έναντι της ομάδας ελέγχου- ως προς την ύφεση για 24 εβδομάδες. Περαιτέρω στοιχεία ανάλυσης έδειξαν ότι διατηρήθηκε ύφεση στο ανθεκτικό σε αγωγές περιεδρικό συρίγγιο, για 52 εβδομάδες.
Πρόκειται για μεγάλη εξέλιξη όσον αφορά τους ενήλικες ασθενείς με νόσο του Crohn που εμφανίζουν πολύπλοκο περιεδρικό συρίγγιο και την ποιότητα ζωής τους.
Η αγωγή περιλαμβάνεται στις top 10 κυτταρικές και γονιδιακές σημαντικές θεραπείες. Πρόκειται για το πρώτο προϊόν αλλογενών βλαστικών κυττάρων που φτάνει σε κυκλοφορία σε δυτικές αγορές. Αποτελεί ευκαιρία για την θεραπευτική αντιμετώπιση των ασθενών που πάσχουν από το συγκεκριμένο νόσημα αλλά και για τη μείωση του υψηλού κόστους παραγωγής εξελιγμένων θεραπειών.
Το φάρμακο κάνει χρήση βλαστικών κυττάρων που προέρχονται από λίπος δοτών μέσω λιποαναρρόφησης.
Αυτά τα κύτταρα έχουν επίδραση στο ανοσοποιητικό και μελετήθηκαν σε δοκιμή φάσης ΙΙΙ με συμμετοχή άνω των 200 ασθενών. Η κλινική δοκιμή εξέτασε αν η θεραπεία με βλαστοκύτταρα μπορούσε να επουλώσε ιόλα τα συρίγγια και να μην αφήσει ορατές στη μαγνητική τομογραφία περιοχές με λοίμωξη.
Με τόσο αυστηρά κριτήρια αποτελεσματικότητας, στο 50% των ασθενών επουλώθηκαν όλα τα συρίγγια με μια δόση του φαρμάκου. Μια δόση επίσης είχε 42% περισσότερη αποτελεσματικότητα σε σύγκριση με τις αγωγές που λάμβαναν οι ασθενείς.
Άλλη κλινική δοκιμή φάσης ΙΙΙ άρχισε πέρσι για την αναζήτηση έγκρισης στις ΗΠΑ και τα αποτελέσματα αναμένονται το 2020.
0 Σχόλια